Amsterdam Medical Centre:
Medicijn voor de Maatschappij
By: PhD-student Evert Manders
What kind of research does your research group conduct? And how is this related to rare diseases/orphan drugs?
Medicijn voor de Maatschappij is een kennisplatform voor duurzame en betaalbare beschikbaarheid van medicijnen voor zeldzame ziekten. Enerzijds voeren we projecten uit om weesgeneesmiddelen voor de patiënt beschikbaar te maken, bijvoorbeeld door zelf via een apotheekbereiding een geneesmiddel te ontwikkelen, of een samenwerking met commerciële partijen op te zetten. Anderzijds doen we onderzoek naar regelgeving, markttoelating en de prijsstelling van medicijnen voor zeldzame ziekten.
What has been your latest “discovery” related to rare diseases/orphan drugs?
Als Medicijn voor de Maatschappij zijn we de afgelopen 3 jaar nauw betrokken geweest bij het vormgeven van het MLD-initiatief, als onderdeel van het project “Regie op Registers voor Dure Geneesmiddelen”. Dit internationale ziekteregister voor metachromatische leukodystrofie (MLD) kan worden gebruikt voor klinisch geneesmiddelenonderzoek en besluitvorming over huidige en toekomstige therapieën, om gepast gebruik hiervan in Europa te bevorderen.
Daarnaast hebben we afgelopen jaar een orphan drug designation voor pyridoxal-5’-fosfaat voor de behandeling van de zeldzame neurometabole ziekte PNPO-deficiëntie verkregen bij de EMA, en hebben we zelf een bereiding van tiopronine voor de behandeling van patienten met de zeldzame ziekte cystinurie opgezet.
What do you find the most fascinating about rare diseases/orphan drugs?
Het werkveld van zeldzame ziekten is buitengewoon complex. Om nieuwe behandelingen effectief bij de patiënten te kunnen brengen, is het dan ook van essentieel belang om alle betrokken partijen in het veld samen te brengen. Alleen als zorgverleners, farmaceuten en beleidsmakers de handen ineen slaan, kunnen innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan en kunnen we de beschikbaarheid van weesgeneesmiddelen verbeteren.
How big is your research group?
Momenteel zijn er 14 onderzoekers, apothekers en artsen werkzaam bij Medicijn voor de Maatschappij, die elk met hun diverse achtergrond een unieke bijdrage leveren aan het kennisplatform.
Where is your research group located at the Campus?
We zijn gevestigd in het Amsterdam UMC, maar werken samen met partners en academische centra door het hele land.
Can students do an internship at your research group? And if yes, who should they contact?
Studenten zijn van harte welkom bij ons stage te lopen als zij met een onderzoeksvoorstel komen. Zij kunnen dan het best contact opnemen door een mail te sturen naar: info@medicijnvoordemaatschappij.nl.